La neurociencia de Cell Cure en Jerusalén, tiene como misión convertirse en uno de los proveedores líderes de terapia a base de células humanas para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas y de retina; y ya recibió la aprobación de la FDA (Food and Drug Administration) en Estados Unidos para empezar casos clínicos para tratar la degeneración macular asociada a la edad (AMD) con OpRegen®, el primer producto libre de animales de células retinianas del pigmento (RPE), una formula celular derivada del sistema de células madre embrionarias humanas (hESCs).
“Esto es un hito muy importante para nuestra compañía y el amplío desarrollo de terapias basadas en las células madre embrionarias humanas para el tratamiento de enfermedades mayores”, dijo el Prof. Benjamin Reubinoff, Director en el Centro Médico Hadassah del departamento de investigación de células madre embrionarias humanas y Director Científico de Cell Cure. “Ansiamos iniciar el primer estudio de este tipo y continuar el desarrollo clínico de OpRegen®”.
“La fase 1 y 2 de Cell Cure y el estudio de OpRegen® se diseñó con el fin de proporcionar información preliminar, objetiva, funcional y estructural en la posibilidad del trasplante de célula HESC-RPE para alentar la progresión de atrofia geográfica (dry-AMD) y ofreciendo información segura”, dijo el Prof. Eyal Banin, Director del Centro de Retina y Degeneración Macular de Hadassah. El Prof. Banin junto con el Prof. Reubinoff, ayudar a desarrollar este tratamiento innovador en la última década. El Dr. Banin dijo: “Estamos muy emocionados de que esta excepcional terapia basada en hESC finalmente pueda ser probada en pacientes con dry-AMD, la cual impacta fuertemente la calidad de vida de las personas de edad y para la cual todavía no existe una terapia aprobada”.
Dry AMD es la causa principal de deficiencia visual y ceguera entre las personas de edad en Estados Unidos y otros países desarrollados. Mientras que las opciones del tratamiento existen para la forma húmeda de AMD, el 90% de los pacientes con AMD tienen la forma seca. Como dice la página web de Cell Cure: “Se cree que la raíz del problema de dry-AMD es la disfunción de células RPE. Por lo tanto, una de las nuevas estrategias de terapia para dry-AMD es el trasplante de células RPE jóvenes y sanas para apoyar y reemplazar esas que se pierden con la edad. Las células madre pluripotentes como la hESCs, pueden ofrecer procedimientos de fabricación potenciales como células sanas RPE en una escala industrial”.
Cell Cure conducirá esta prueba clínica con 15 pacientes del Centro Médico Hadassah, donde OpRegen® será trasplantado en una sola dosis en el espacio subretinal del ojo del paciente para poder probar la seguridad y eficacia del producto. La prueba evaluará tres regímenes distintos de la dosis de 50,000 a 500,000 células retinianas del pigmento. Se espera que la inscripción de los pacientes comience una vez que el Ministro de Salud de Israel apruebe los casos clínicos.
Después del trasplante de células madre, los pacientes recibirán seguimiento por 12 meses en intervalos específicos para evaluar la seguridad y tolerancia de OpRegen® para injertar, sobrevivir e inducir cambios en la agudeza visual. En adición a la caracterización óptima de la función visual, una batería de formación de imágenes definidas se utilizará para cuantificar los cambios estructurales.
Estudios preliminares que Hadassah realizó con ratones, mostraron que después de la inyección subretinal de OpRegen® como suspensión de células, estas pueden organizarse rápidamente en su estructura natural de una sola capa y sobrevivir durante toda la vida del animal. Cell Cure reportó que se anticipa que OpRegen® sea un producto “fuera del anaquel” que ofrecerá una fórmula preparada para que los cirujanos puedan hacer el trasplante. A diferencia de otros tratamientos que requieren de varias inyecciones frecuentes en el ojo, como por ejemplo: Lucentis y Eylea para AMD húmeda, se espera que OpRegen® se administre en un solo procedimiento.
Para más información acerca de las pruebas clínicas, pueden ingresar a la página web del Instituto Nacional de Salud de Estados Unidos http://www.clinicaltrials.gov/ct2/home así como la página web de Cell Cure http://www.cellcureneurosciences.com
