El profesor Eitan Kerem, jefe de la División de Pediatría en el Centro Médico Hadassah, servirá como el Investigador Principal Global para este ensayo clínico.

Eloxx Pharmaceuticals, Inc. (ELOX), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica dedicada al descubrimiento y desarrollo de nuevas terapias para tratar la fibrosis quística, la cistinosis, los trastornos hereditarios de la retina y otras enfermedades causadas por mutaciones sin sentido que limitan la producción de proteínas funcionales, anunció hoy que un IND para ELX-02 en fibrosis quística ahora está abierto en los EE. UU., y el ensayo clínico de Fase 2 ha sido respaldado por la Fundación de Fibrosis Quística (CFF).

Robert E. Ward, presidente y director ejecutivo de Eloxx Pharmaceuticals declaró: «Estamos muy contentos de que nuestro IND esté abierto en los EE. UU. Y el protocolo para nuestro ensayo clínico de Fase 2 en fibrosis quística haya sido respaldado por la Fundación de Fibrosis Quística (CFF) ) en los EE.UU»

Él continuó: «Dr. Ahmet Uluer, director del Programa de fibrosis quística del adulto en el Boston Children’s Hospital / Brigham and Women’s Hospital Cystic Fibrosis Center, acordó ser el investigador principal del estudio en los EE. UU., Y el profesor Eitan Kerem, MD, jefe de la División de Pediatría en El Centro Médico Hadassah, servirá como el Investigador Principal Global.

«Si bien se han logrado importantes avances en el desarrollo de tratamientos modificadores de la enfermedad para pacientes con fibrosis quística», dice el profesor Kerem, «los pacientes con mutaciones sin sentido representan los fenotipos más graves y, a menudo, no responden a las terapias disponibles actualmente. Estoy emocionado de liderar este ensayo clínico de ELX-02 que puede proporcionar un nuevo enfoque terapéutico para estos pacientes “.

Nos complace la participación de estos dos expertos líderes y esperamos informar datos de primera línea a finales de este año. Creemos que los datos positivos que hemos generado para ELX-02 en los organoides derivados de pacientes con fibrosis quística reducen sustancialmente el riesgo de nuestro programa de Fase 2“.

El Dr. Uluer agrega: «Estoy muy contento de liderar el ensayo clínico de fase 2 de ELX-02 en pacientes con fibrosis quística con la mutación G542X en uno o ambos alelos en los EE. UU. Estos pacientes tienen una gran necesidad médica insatisfecha y pocos o ninguna , opción de tratamiento dirigido. ELX-02 es la única terapia que ha demostrado resultados positivos en organoides derivados de pacientes con fibrosis quística en la mayoría de las mutaciones sin sentido, y los estudios han demostrado que el modelo de organoides es altamente predictivo del beneficio clínico “.

El profesor Kerem relata: “Si bien se han logrado avances importantes en el desarrollo de tratamientos modificadores de la enfermedad para pacientes con fibrosis quística, los pacientes con mutaciones sin sentido representan los fenotipos más severos y a menudo no responden a las terapias disponibles actualmente. Estoy emocionado de liderar este ensayo clínico de ELX-02 que puede proporcionar un nuevo enfoque terapéutico para estos pacientes».