El siguiente artículo se publicó originalmente en Hadassah International 2022 Year In Review. Para acceder al resumen completo del año 2022: Hadassah International: Cura, Innovación y Humanidad 

“Por primera vez, ahora tenemos células que son absolutamente idénticas genéticamente, pero en versiones tanto masculinas como femeninas”. – Prof. Benjamin Reubinoff, Director, Centro de Investigación de Células Madre Sidney and Judy Swartz en Hadassah

Las células madre han estado en los titulares durante las últimas tres décadas y por una buena razón. Son células maestras, capaces de generar prácticamente cualquier célula especializada del cuerpo humano.

Nuestra capacidad para manipular y replicar estas células ofrece una gran esperanza para la medicina regenerativa, las pruebas seguras de eficacia de los medicamentos y, en general, para comprender el desarrollo de la enfermedad en su conjunto. A pesar del poder de estos componentes primarios, es posible que aún tenga dificultades para comprender el asombroso avance que ha permitido a los científicos diseñar con éxito células madre masculinas y femeninas de la misma persona, con exactamente el mismo código genético.

Los resultados del estudio, dirigido por el investigador pionero en células madre, el profesor Benjamin Reubinoff, junto con el estudiante de doctorado Ithai Waldhorn, MD, se publicaron recientemente en Stem Cell Reports. La investigación es clave para comprender cómo las medicinas afectan a hombres y mujeres de manera diferente. “Este es un gran avance en el campo de la medicina de género”, dice Reubinoff. “El mundo de la ciencia médica actual reconoce la gran importancia de las diferencias entre mujeres y hombres”, dice el Prof. Reubinoff en alusión al enfoque de “un fármaco para todos” que ha prevalecido durante muchos años. “Los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU. han cambiado su política en los últimos años y ahora requieren que todas las investigaciones médicas que financian se realicen en ambos sexos por igual”, agrega.

Las personas responden de manera diferente a una enfermedad y al tratamiento debido a muchos factores: su género, sus genes, sus antecedentes médicos, por nombrar solo algunos. “Por primera vez, ahora tenemos células que son absolutamente idénticas genéticamente, pero tanto en versiones masculinas como femeninas”, dice Reubinoff. “Esto significa que ahora podemos comparar y contrastar cómo responden a un medicamento cuando todos los demás factores son idénticos”.

Es esencial explorar las diferencias en cómo los hombres y las mujeres responden a las enfermedades y las drogas. Por ejemplo, las mujeres tienen un mayor riesgo de desarrollar enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple y la artritis reumatoide, mientras que los hombres tienen más probabilidades de tener enfermedades más graves cuando se infectan con COVID-19 y otras enfermedades infecciosas. También existen diferencias en la morbilidad cardíaca y diversos trastornos psiquiátricos. Y hay diferencias entre los sexos en la eficacia y los efectos secundarios de las drogas.

Reubinoff es uno de los pioneros en la investigación de células madre embrionarias humanas (hESC). Con colegas de Australia y Singapur, fue el segundo en el mundo en derivar líneas hESC y el primero en mostrar la diferenciación somática de las hESC en cultivo. El enfoque de su investigación es la explotación de hESCs en medicina regenerativa para el tratamiento de trastornos degenerativos neurales y retinales.

Es el fundador y director científico de Cell Cure Neurosciences Ltd., una empresa de biotecnología centrada en la fabricación de células madre especializadas para la medicina regenerativa en enfermedades degenerativas de la retina y los nervios.

Su trabajo sobre células madre pluripotentes humanas ha llevado al desarrollo de numerosos programas pioneros que ahora se encuentran en ensayos clínicos.

El Prof. Reubinoff es el Director del Centro de Investigación de Células Madre Sidney y Judy Swartz del Instituto Goldyne Savad de Terapia Génica en Hadassah.

 

Tratamiento con células madre para la degeneración macular

Se están realizando ensayos clínicos de un tratamiento con células madre para la degeneración macular nacido de Hadassah con resultados prometedores, que muestran el potencial para retrasar e incluso revertir la enfermedad.

Una estrecha colaboración de investigación entre el Prof. Reubinoff y el Prof. Eyal Banin, Director del Centro de Degeneración Retinal y Macular de Hadassah, utiliza células madre embrionarias humanas (hESC) para tratar la degeneración macular seca relacionada con la edad (AMD), una enfermedad de la retina que es la principal causa de la ceguera en el mundo occidental. Hasta la fecha, no existe un tratamiento eficaz para reemplazar la falla inducida por la edad de las células del epitelio pigmentario de la retina (EPR), que conduce a la DMAE seca.

Profes. Reubinoff y Banin pudieron desarrollar una tecnología que permite que las hESC se diferencien en células RPE en cultivo. Su investigación se transfirió a Cell Cure Neurosciences Ltd., fundada con la ayuda de Hadasit, la empresa de transferencia de tecnología de Hadassah. Reubinoff y Banin, junto con el equipo de Cell Cure, desarrollaron OpRegen, una preparación de células RPE derivadas de hESC. A partir de los resultados iniciales obtenidos en el laboratorio, la preparación de OpRegen pasó a la fase de investigación traslacional, incluida la producción de células de grado clínico con un alto nivel de pureza. Como parte del ensayo clínico de Fase I/IIa que recibió la aprobación de la FDA de EE. UU., se inyectó una suspensión de células RPE derivadas de hESC en el espacio subretiniano de pacientes con AMD seca avanzada.

El proyecto fue adquirido por Lineage Cell Therapeutics, Ltd, que, a su vez, ahora ha firmado un acuerdo exclusivo de colaboración y licencia a nivel mundial con Genentech de Roche para desarrollar y comercializar OpRegen para el tratamiento de la forma seca de AMD.

“Este ha sido un viaje único y emocionante”, dice Banin. “Pocos científicos clínicos tienen el privilegio de ver su trabajo pasar de la investigación básica a la aplicación clínica en pacientes. Los resultados preliminares de los ensayos clínicos dan esperanza de que la tecnología retrasará e incluso revertirá la pérdida visual asociada con la DMRE seca”.

 

Pie de foto principal: Prof. Benjamin Reubinoff, Director del Centro de Investigación de Células Madre Sidney and Judy Swartz del Instituto Goldyne Savad de Terapia Génica en Hadassah