En un primer estudio mundial, un laboratorio de investigación de nefrología pediátrica en la Organización Médica Hadassah descubrió una nueva terapia prometedora para pacientes con enfermedad de esclerosis tuberosa (ET). En un modelo de ratón, los investigadores descubrieron que administrar esteroides o rapamicina durante el embarazo puede prevenir la enfermedad renal quística en los hijos con enfermedad de ET. El investigador principal y jefe de la Unidad de Nefrología Pediátrica de Hadassah, el Dr. Oded Volovelsky, informa que la rapamicina también prolongó la vida útil de los ratones ET.

La esclerosis tuberosa es una enfermedad genética que ataca múltiples órganos, incluidos los riñones, el cerebro, el corazón y otros. Sin embargo, la enfermedad renal crónica es la razón principal de morbilidad y mortalidad en adultos con ET.

El estudio, destacado en una «Vista previa en prensa» el 2 de junio de JCI Insight, se realizó en el Instituto Wohl de Medicina Traslacional de Hadassah y fue financiado conjuntamente por la Fundación de Ciencias de Israel y el fondo de investigación de Hadassah.

«Estos resultados», concluyen los autores, «revelan nuevos mecanismos de cistogénesis en la enfermedad de ET y sugieren nuevas intervenciones antes del nacimiento para mejorar la enfermedad quística en la descendencia».

La principal clínica de esclerosis tuberosa de Hadassah está codirigida por el Dr. Oded Volovelsky y el Dr. Tal Gilboa en colaboración con las organizaciones de la Alianza TS de Israel y Estados Unidos. Esta clínica multidisciplinaria ofrece atención integral para niños y familias con la enfermedad e incluye nefrólogos, un neurólogo, un dermatólogo, genetistas y otros proveedores médicos.

 

https://insight.jci.org/articles/view/136857